基因編輯:帶來全新潛在投資機會的生物科技

冠狀病毒大流行令生物科技變得備受關注。多種疫苗以破紀錄的速度面世,突顯了該行業多麼擅於創新,適應力極強。

隨著生物科技受到矚目,這個行業為難以捉摸的市場帶來了正面的動力,而瞭解到這個趨勢的投資者亦確實把焦點轉移到生物科技和製藥行業之上。於2020年,納斯達克生物科技指數的整體回報達至26%,標準普爾生物科技指數則有48%,相比之下,覆蓋面較廣的標準普爾500指數則有18%。i

雖然現時的重點是為全球人口接種冠狀病毒疫苗,但與此同時,亦有許多其他的工作正在進行,尤其是在基因編輯領域。基因編輯與媒體上常見的基因改造「科學怪人食品」和「設計嬰兒」完全不同,這是一項先進的科技,改變了科學研究和食品生產,最終甚至會改變我們應對致命疾病的手法。

甚麼是基因編輯?

我們之所以是我們,全因體內有著一組名叫DNA藍圖。DNA由32億個相連的核鹼基組成,這些核鹼基連成長鏈,每個人的排列順序都有點不同。基因編輯(或稱基因組編輯)是基因工程的一種,會刪除、插入、取代或是修改生物基因中的DNA。

這組獨一無二的排序會被排列成基因,其中一些基因會指導生物身體製造蛋白質。跨國工程人類基因組計劃(The Human Genome project)已於2003年成功排序第一組完整的人類基因組。ii

該項目的完成,可說是標誌著一個全新醫學創新時代的開始,讓科學家從此能夠研究和理解疾病的潛在遺傳原因。日新月異的科技減低了基因排序所需的時間和成本;第一組人類基因的排序前後花了13年時間,耗資27億美元。如今,每秒便可完成相等於一整個基因組的排序,所需的成本亦銳減至不足1,000美元。iii

現時處境如何?

眾多基因數據正急速改善人類對疾病的理解,因為「所有疾病都含有基因組成部分」。iv

雖然很多疾病都十分複雜,而且牽涉多個基因組和外來刺激,但大約有5,000至8,000種疾病是由單一基因突變引起的。因為如此,科學家有機會應用創新的基因編輯科技,而且更有可能由此達至治療效果。v

現時有好幾間公司正朝這個方向不斷努力,當中最有名的基因編輯工具應該便是CRISPR/Cas-9。發現這項科技的科學家Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna在往後一年成為了諾貝爾化學獎得主。vi

這套工具能以極高的精準度切割特定位置的DNA。這項科技由兩個主要部分組成,分別是一個擔當「嚮導」(guide)的導向分子,以及一個稱為「核酸內切酶」(endonuclease)的切割工具,後者可於指定的序列切割DNA。

基本上,這項科技有助「關掉」出了問題的基因,或是防止另一個基因受到抑制,又或者是創造出一個能夠將其他遺傳物質加入其中的空間。

往績

這些工具已進入臨床試驗測試階段,測試成果驚人之餘,更有可能對地中海貧血症和鐮刀型紅血球疾病這兩種罕見的血液疾病帶來療效;這兩種疾病均會阻止正常血紅素的產生,而血紅素正是人體血液中用來輸送氧氣的蛋白質。

目前並沒有療法能夠根治這些疾病。不過現時有一項由生物科技公司CRISPR Therapeutics和Vertex合作資助的臨床實驗正在進行當中,這項實驗的早期結果相當出色,因此有理由相信,只要活用基因編輯這類創新科技,終有一天定能研發出根治這些疾病的方法。一些病情嚴重的地中海貧血症患者,需要定期接受輸血來預防貧血。  參加試驗的患者在治療前平均每年需要輸血15次,而接受治療6個月後,所有患者均無輸血。這項試驗目前仍在進行當中,新的患者數據持續面世vii

這只是應用基因編輯的例子之一,有不少科學家正努力研究如何將這項新技術應用於影響人體不同部位的各種疾病。舉例來說,Editas Medicine正研究如何修改可引至罕見致盲疾病的基因變異,而Beam Therapeutics則正採用基因編輯技科來治療蛋白質不足,以及產生更加擅於針對癌細胞的免疫細胞。

資料來源:
 

[i] 標準普爾生物科技指數 / 納斯達克生物科技指數 / Factset資料(截至2020年12月31日)

[ii] 美國國家人類基因組研究中心

[iii] DNA排序有助解決環球挑戰(ukri.org)

[iv] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK132142/

[v] Rodwell, C., Aymé, S. (eds.)(2014).2014年關於歐洲罕見疾病活動現況報告Ii部分: 2013年歐洲罕見疾病領域主要進展。1-90

[vi] https://www.nobelprize.org/prizes/chemistry/2020/press-release/

[vii] https://crisprtx.gcs-web.com/

 

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